Lenmeldy
Cost: $4.25 million
Company: Orchard Therapeutics
렌멜디
비용: 425만 달러
회사: 오차드 테라퓨틱스
지난 달 허가를 받은 후, Lenmeldy는 아릴설파타제 A (ARSA)라고 불리는 효소의 결핍으로 인해 뇌와 신경계에 영향을 미치는 희귀하고 잠재적으로 치명적인 유전 질환인 중색성 백혈구 감소증 (MLD)을 가진 아이들을 치료하기 위한 미국 식품의약국 (FDA) 승인을 받은 첫 번째 유전자 치료제입니다. 이것은 수초 (myelin shead)라고 불리는 신경의 보호 층을 파괴하는 설파타이드 (지방질 물질)의 축적으로 이어집니다. 환자들은 결국 움직이고, 말하고, 삼키고, 먹고, 볼 수 있는 능력을 잃습니다. MLD는 미국에서 4만 명 중 한 명에게 영향을 미치는 것으로 추정됩니다.
Hemgenix
Cost: $3.5 million
Company: uniQure, CSL Behring
헴제닉스
비용: 350만 달러
회사: 유니큐어, CSL 베링
암스테르담에 본사를 둔 바이오텍 유니쿠레가 글로벌 바이오파마 CSL 베링과 손잡고 개발한 헴제닉스는 B형 혈우병 성인을 대상으로 한 일회용 유전자 치료제입니다. 이 질환은 단일 유전자 결함으로 인한 희귀 평생 출혈 질환으로, 주로 간에서 생성되는 단백질인 제9인자가 제대로 생성되지 않아 혈전 형성을 돕습니다. 그 결과 이 질환으로 인해 관절, 근육, 내장 기관 등에서 출혈이 발생하기 쉬워지고, 이로 인해 통증, 붓기, 관절 손상 등이 발생합니다.
Elevidys
Company: Sarepta Therapeutics
Cost: $3.2 million
엘리비디스
비용: 320만 달러
회사: 사렙타 테라퓨틱스
2023년 6월 사렙타 테라퓨틱스의 엘리비디스가 FDA의 가속 승인을 받자, DMD 유전자에 돌연변이가 확인된 뒤첸 근이영양증(DMD)을 가진 4~5세 소아 환자를 치료하는 최초의 유전자 치료제가 됐다. DMD는 근육 약화와 근육 조직 손실을 초래하는 유전성 퇴행성 질환으로, 가장 흔한 소아 형태의 근이영양증으로, 3,300명 중 1명꼴로 남아에게 발병한다. 시간이 지남에 따라 악화되며, 평균 수명은 약 27년이다.
Skysona
Cost: $3 million
Company: Bluebird bio
스카이소나
비용: 300만 달러
회사: 파랑새바이오
블루버드 바이오가 유전자 치료제 진테글로로 FDA 승인을 받은 지 4주 후인 2022년 스카이소나도 승인을 받았다. 진테글로가 승인되자 순간적으로 280만 달러로 미국 역사상 최고가 의약품이 됐다. 그러나 블루버드가 스카이소나의 가격을 더욱 높게 책정하면서 300만 파운드에 판매할 수 있게 됐다.
Zynteglo
Company: Bluebird bio
Cost: $2.8 million
진테글로
비용: 280만 달러
회사: 파랑새바이오
블루버드는 2019년 베타탈라세미아 치료제 진테글로(Zynteglo)로 유럽에서 규제 승인을 받은 후 치료제 가격을 157만5000유로(180만달러)로 책정해 가장 비싼 약 중 하나로 꼽았다.
그러나 블루버드는 2021년 8월 유럽 당국과 공정한 유전자 치료제 가격 결정에 대한 합의에 도달하지 못한 채 가격 상황을 "유지할 수 없고" 시장이 "깨졌다"며 유럽에서 탈퇴한다고 발표했다
Casgevy
Cost: $2.2 million
Company: Vertex Pharmaceuticals, CRISPR Therapeutics
카세비
비용: 220만 달러
회사: 버텍스제약, 크리스퍼테라퓨틱스
2023년 11월 영국 의약품건강관리제품규제청(MHRA)의 캐스게비 승인은 크리스퍼 기반 유전자 치료제가 처음으로 허가를 받은 것이다. 그 직후인 2023년 12월에는 낫세포질환 치료제로도 FDA 승인을 받은 뒤 2024년 1월 규제청이 수혈 의존성 베타탈라스혈증 치료에도 사용될 수 있다고 밝히며 미국 승인을 확대했다.
Zolgensma
Company: Novartis
Cost: $2.1 million
졸겐스마
비용: 210만 달러
회사: 노바티스
졸겐스마는 2019년 FDA 승인 당시 210만 달러의 가격표를 달았는데, 당시 기록상 가장 비싼 약이었다. 생존운동신경세포1(SMN1) 유전자의 돌연변이로 인한 희귀질환이자 영아 사망의 대표적인 유전자 원인인 척추근위축증(SMA) 소아 환자를 치료하기 위한 원샷 유전자 치료제다.
Myalept
Cost: $1.26 million
Company: Chiesi Farmaceutici
마이알렙
비용: 126만 달러
회사: Chiesi Farmaceutici
위에 열거한 유전자 치료제들이 등장하기 전까지 마이알렙은 환자들에게 연간 약 126만 달러의 비용이 드는 세계에서 가장 비싼 약의 연간 순위에서 꾸준히 선두 자리를 지켰다. 하루에 한 번 피하주사로 투여되며 환자들은 집에서 약을 자가 투여하도록 교육받을 수 있다. 이 약의 한 바이알의 가격은 5,867.52달러이며 용량은 무게에 따라 달라진다. 환자들은 일반적으로 한 달에 평균 18 바이알을 사용한다.
유전자 치료법: 가장 비싼 치료법
목록에서 볼 수 있듯이, 유전자 치료제는 세계에서 가장 비싼 약에 관한 모든 기록을 깼다. 그리고 바이오파마 산업이 일반적으로 소수의 인구에게 영향을 미치는 질병인 고아 질병에 대한 치료법을 계속 수용함에 따라, 우리는 지난 몇 년 동안 점점 더 많은 유전자 치료제 승인을 받아왔고, 각 치료제는 이전보다 훨씬 더 비싼 가격표를 달고 있는 것으로 보인다.
Ref.labiotech.eu
kcontents
'World' 카테고리의 다른 글
| 럭셔리 베스트 가구 브랜드 톱 10 Best Luxury Furniture Brand Top10 (0) | 2024.07.07 |
|---|---|
| 세계에서 가장 비싼 로드 자전거 톱 10 The most expensive road bikesTop10 in the world (0) | 2024.07.07 |
| 세계에서 가장 비싼 식품 톱 10 The Most Expensive Foods Top10 in the World (1) | 2024.07.05 |
| 세계에서 가장 강력한 슈퍼컴퓨터 톱 7 The most powerful supercomputers Top7 in the world (0) | 2024.07.03 |
| 세계 최대 크루즈 톱 10 The biggest cruise ships Top10 in the world (0) | 2024.07.03 |
