Most expensive drugs in the US in 2025
With more and more expensive gene therapies hitting the market, one-dose, curative treatments are continuously shuffling the list of the U.S.’ highest-priced drugs.
In just two years, half of Fierce Pharma’s 2023 list of the most expensive drugs has been replaced with a fresh crop of newer, pricier treatments. Each of the drugs on this year’s list are one-dose therapies, prompting goodbyes to pharmacy-dispensed drugs like Myalept, a leptin deficiency med that for years was one of the world’s most expensive with its $1.26 million yearly cost.
1. Lenmeldy
By Kevin Dunleavy
Company: Kyowa Kirin
Disease: Metachromatic leukodystrophy
Cost per dose: $4.25 million
2. Hemgenix
By Fraiser Kansteiner
Company: CSL Behring
Disease: Hemophilia B
Cost per dose: $3.5 million
3. Elevidys
By Angus Liu
Company: Sarepta Therapeutics
Disease: Duchenne muscular dystrophy
Cost per dose: $3.2 million
4. Lyfgenia
By Eric Sagonowsky
Company: bluebird bio
Disease: Sickle cell disease
Cost per dose: $3.1 million
5. Skysona
By Eric Sagonowsky
Company: bluebird bio
Disease: Cerebral adrenoleukodystrophy
Cost per dose: $3 million
6. Roctavian
By Fraiser Kansteiner
Company: BioMarin
Disease: Hemophilia A
Cost per dose: $2.9 million
7. Rethymic
By Zoey Becker
Company: Sumitomo Pharma
Disease: Congenital athymia
Cost per dose: $2.81 million
8. Zynteglo
By Zoey Becker
Company: bluebird bio
Disease: Transfusion-dependent beta thalassemia
Cost per dose: $2.8 million
9. Zolgensma
By Angus Liu
Company: Novartis
Disease: Spinal muscular atrophy
Cost per dose: $2.32 million
10. Casgevy
By Kevin Dunleavy
Company: Vertex Pharmaceuticals and CRISPR Therapeutics
Diseases: Sickle cell disease, beta thalassemia
Cost per dose: $2.2 million
https://www.fiercepharma.com/special-reports/most-expensive-drugs-us-2025
2025년 미국에서 가장 비싼 약
점 더 비싼 유전자 치료법이 시장에 출시되면서, 단 한 번 투여로 완치되는 치료법이 미국에서 가장 비싼 약물 목록에서 계속 상위를 차지하고 있습니다.
불과 2년 만에 피어스 파마(Fierce Pharma)가 선정한 2023년 가장 비싼 약품 목록의 절반이 더 새롭고 값비싼 치료제들로 대체되었습니다. 올해 목록에 오른 모든 약품은 1회 복용 요법으로, 마이알렙트(Myalept)와 같은 약국에서 조제되는 약품과의 작별을 고하게 되었습니다. 마이알렙트는 렙틴 결핍 치료제로, 수년간 연간 126만 달러의 비용으로 세계에서 가장 비싼 약품 중 하나였습니다.
이러한 치료제의 높은 가격표가 더 높은 수익을 약속하는 것처럼 보일 수 있지만, 화이자의 철수는 고가의 약물을 생산하는 많은 제조사들이 직면한 어려움을 반영합니다. 예를 들어, 헴제닉스는 작년 6월에 마감된 CSL의 2024 회계연도 동안 단 12명의 환자에게만 도달했는데, CEO 폴 맥켄지는 분열된 미국 의료 시스템의 어려움을 지적했습니다 .
한편, 바이오마린은 290만 달러 규모의 혈우병 A 유전자 치료제인 록타비안(Roctavian) 매각을 검토했습니다 . 록타비안은 지난 4월 기준 2022년 승인된 이 치료제를 투여받은 환자가 단 4명뿐이라는 사실이 밝혀진 후, 6위에 올랐습니다. 이후 바이오마린은 지역적 초점을 제한하는 새로운 전략 하에 록타비안을 유지하기로 결정했습니다.
이 목록에 있는 약물 중 3개를 생산하는 유전자 치료의 선구자인 블루버드 바이오조차도 인기를 얻는 데 어려움을 겪은 후 올해 사모펀드에 매각되었습니다 .
유전자 치료법이 직면한 난관에도 불구하고, 이러한 치료법은 계속해서 개발되고 있습니다.
곧 목록에 추가될 가능성이 있는 다른 치료제로는 PTC Therapeutics의 Kebilidi가 있습니다. 이 치료제는 최근 미국에서 방향족 L-아미노산 탈카르복실화효소 결핍증을 치료하기 위해 뇌에 직접 투여하는 최초의 치료제로 승인 되었습니다 . 방향족 L-아미노산 탈카르복실화효소 결핍증은 극히 드물고 치명적인 유전 질환입니다.
영국에서 이 치료제는 영국 국민건강보험공단(NHS)을 통한 비밀 할인 적용 전 0.5mL 주입액 1정당 300만 파운드(약 371만 달러)의 정가를 책정하고 있습니다. 미국에서는 케빌리디의 가격이 300만 달러에서 400만 달러 사이로 예상되지만, PTC는 아직 이 약물의 출시 현황이나 가격을 공개하지 않았습니다. PTC는 피어스 파마의 논평 요청에 응답하지 않았습니다.
2025년 미국에서 가장 비싼 약
1.렌멜디
회사: 교와기린
질병: 이염성 백질이영양증
1회 투여 비용: 425만 달러
CSL의 B형 혈우병 유전자 치료제 헴제닉스는 16개월 동안 세계에서 가장 비싼 의약품이었습니다. 그러나 작년 3월, 쿄와기린이 렌멜디의 FDA 승인을 받고 425만 달러에 판매가를 책정하면서 상황이 달라졌습니다.
도쿄에 본사를 둔 이 회사는 2023년 10월에 Orchard Therapeutics를 3억 8,700만 달러에 인수하면서 유전자 치료법을 확보했습니다.
2. 헴제닉스
프레이저 칸슈타이너 지음
회사: CSL Behring
질병: 혈우병 B
복용량당 비용: 350만 달러
CSL Behring의 Hemgenix는 더 이상 세계에서 가장 비싼 약물은 아니지만, 여전히 혈우병 B에 대해 승인된 최초의 유전자 치료제라는 명예를 유지하고 있으며, 그에 상응하는 높은 가격표를 계속 붙이고 있습니다.
3. 엘리비디스
앵거스 리우 지음
회사: Sarepta Therapeutics
질병: 듀센 근이영양증
1회 투여 비용: 320만 달러
Sarepta Therapeutics의 듀센 근이영양증(DMD) 유전자 치료제인 엘레비디스가 FDA 승인을 받기 전에 드라마틱한 사건이 발생했으며, 이 치료제가 상용화된 지 2년이 지난 지금도 여전히 반향을 일으키고 있습니다.
4. 리프게니아
에릭 사고 노프스키 지음
회사: bluebird bio
질병: 겸상 적혈구 빈혈
1회 투여 비용: 310만 달러
이 특별 보고서에서 블루버드 바이오가 소개하는 세 가지 제품 중 첫 번째인 리프게니아는 매사추세츠 제약회사의 최신 유전자 치료법입니다.
5. 스카이소나
에릭 사고 노프스키 지음
회사: bluebird bio
질병: 뇌성 부신백질이영양증
1회 투여 비용: 300만 달러
블루버드 바이오가 2022년 9월 스카이소나(Skysona)를 승인했을 당시 , 회사는 이 약에 300만 달러라는 가격을 책정하여 미국 약가 기록을 세웠습니다. 3년도 채 지나지 않은 지금, 스카이소나의 가격은 여러 차례 경신되었으며, 그중 한 번은 다른 블루버드 제약사가 가격을 책정한 것입니다.
6. 록타비아누스
프레이저 칸슈타이너 지음
회사: BioMarin
질병: A형 혈우병 1
회 투여 비용: 290만 달러
CSL의 Hemgenix가 최초로 승인된 혈우병 B 유전자 치료제인 반면, BioMarin의 Roctavian은 훨씬 더 흔한 출혈 질환인 혈우병 A에 대한 최초의 치료제였습니다.
7. 레티믹
조이 베커 지음
회사: 스미토모파마
질병: 선천성 무흉선증
1회 투여 비용: 281만 달러
스미토모제약의 레티믹은 유전자 치료제도 아니고 세포 치료제도 아니지만, 세계 최초의 재생 조직 기반 치료제라는 타이틀을 가지고 있습니다.
8. 진테글로
조이 베커 지음
회사: bluebird bio
질병: 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈
1회 투여 비용: 280만 달러
진테글로는 한때 미국에서 가장 비싼 약물이라는 타이틀을 차지했지만, 2022년 승인 후 불과 4주 동안은 그랬습니다. 이 약물의 놀라운 가격인 280만 달러는 당시 고가의 유전자 치료 분야에 일찍 진입했다는 점에서 큰 화제를 모았지만, 블루버드는 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈의 평생 비용을 근거로 이 가격을 정당화했습니다.
9. 졸겐스마
앵거스 리우 지음
회사: 노바티스
질병: 척수성 근위축증
1회 투여 비용: 232만 달러
시장에 출시되는 일회성 유전자 치료법이 늘어나면서, 가장 비싼 약물 목록에서 노바티스의 졸겐스마는 2023년 초 4위에서 이번에는 9위로 순위가 떨어졌습니다.
10. 카스게비
케빈 던리비 지음
회사: Vertex Pharmaceuticals 및 CRISPR Therapeutics
질병: 겸상 적혈구 빈혈, 베타 지중해 빈혈
복용량당 비용: 220만 달러
FDA가 겸상 적혈구 빈혈(SCD) 유전자 치료제인 카스게비를 승인한 것은 역사적인 일입니다. 카스게비는 혁신적인 CRISPR 유전자 편집 시스템을 사용한 최초의 의약품이 되었고, 이 시스템을 개발한 사람들은 2020년에 노벨상을 수상했습니다. 또한 치료법이 없는 질병을 치료할 수 있는 엄청난 잠재력을 가지고 있습니다.
https://www.fiercepharma.com/special-reports/most-expensive-drugs-us-2025
